Génová terapia - záplatovaný genóm

Christiane Fux študovala žurnalistiku a psychológiu v Hamburgu. Skúsený lekársky redaktor píše od roku 2001 články do časopisov, správy a vecné texty na všetky mysliteľné zdravotné témy. Okrem práce pre je Christiane Fux aktívna aj v próze. Jej prvá kriminálna novela vyšla v roku 2012 a taktiež píše, navrhuje a vydáva vlastné kriminálne hry.

Ďalšie príspevky od Christiane Fux Všetok obsahu kontrolujú lekárski novinári.

Chyby v genetickom materiáli je už dnes teoreticky možné cielene odstrániť. Génová terapia je však stále v plienkach - riziká sú vysoké.

Vrodené alebo získané genetické poruchy sú príčinou mnohých chorôb - od dedičných chorôb až po rakovinu. Cieľom génovej terapie je zvyčajne kompenzovať alebo opraviť chyby v genetickom zložení.

Substitučná terapia - pevný kód

Najvyššou disciplínou génovej terapie je pravdepodobne substitučná terapia. Ide o to, aby ste v tele vymenili choré gény za zdravé. V optimálnom prípade stačí, aby sa takáto terapia aplikovala iba raz.

Pri substitučnej terapii musia zdravotnícki pracovníci nasmerovať terapeutické gény do buniek tela pacienta. Vírusy, ktoré zdokonalili takýto proces na vlastnú reprodukciu, sa zvyčajne používajú ako dopravné prostriedky. Vírus sa najskôr zneškodní, aby z neho pacient nebol chorý. Tým sa odstránia všetky gény vírusu, ktoré by mohli byť škodlivé pre ľudí. Ale to ešte nefunguje dokonale: Štúdie opakovane ukázali veľmi kritický priebeh choroby. Vedci preto pracujú na metódach, ktorými sú vírusy nahradené kompatibilnejšími umelými transportérmi (vektormi).

Transportéry sa môžu injikovať do krvi alebo tkaniva (in vivo) alebo lekári odoberú pacientovi bunky, ktoré sa potom v laboratóriu „nakazia“ zdravými génmi a potom sa znova zasadia (ex vivo). Niekedy, ako v prípade cystickej fibrózy, sa úspech dosiahol aj pomocou dychového spreja. Účinky však trvali len asi 30 dní.

Cystická fibróza je monogénne ochorenie, pri ktorom je defektný iba jeden gén. Vedci v súčasnosti vkladajú do ich uzdravenia osobitnú nádej. Zatiaľ je však metóda pre väčšinu ľudí s génmi snom budúcnosti. Génová terapia je stále v plienkach a prináša vysoké riziká.

V Nemecku sa preto dáva prednosť liečbe génovou terapiou život ohrozujúcim pacientom, väčšinou deťom, pre ktoré neexistujú iné liečebné metódy. Najznámejšími príkladmi tejto aplikácie sú monogénne imunitné choroby, pri ktorých je chybný iba jeden gén, najmä choroby imunitného systému.

Pri týchto je darovanie kostnej drene často jedinou perspektívou vyliečenia. Nájdenie vhodného darcu však často trvá príliš dlho a ak sa nelieči, pacienti zomierajú veľmi mladí. V rámci génovej terapie sú bunky kostnej drene vybavené príslušným génom a vrátené späť do tela pacienta. To sa už v jednotlivých prípadoch podarilo.

Doplnková terapia - silový tréning génov

Adičná terapia je o posilnení určitých génových funkcií. Príkladom je pokus prepašovať do imunitných buniek gény, ktoré posilňujú obranu proti rakovine. Táto forma génovej terapie sa doteraz používala len veľmi zriedka, pretože jej riziká neboli dostatočne preskúmané.

Terapia útlakom - Vystrihni problémových hráčov

Cieľ supresívnej terapie je presne opačný: Cieľom je špecificky potlačiť nezdravú génovú aktivitu. Jednou z možných oblastí použitia by bola terapia ľudí infikovaných HIV, ktorá pomocou génovej terapie zastaví šírenie týchto štyroch v krvi.