CHOCHP: účinná pomoc s genetickými príčinami

Všetok obsahu kontrolujú lekárski novinári.

MníchovOkrem neznesiteľného kašľa je bežnou komplikáciou pokročilej CHOCHP aj pľúcny emfyzém. Alveoly sa postupne zrútia a pľúca sa rozšíria. Postihuje predovšetkým fajčiarov - ale niekedy aj ľudí s genetickou vadou. Výskumy ukazujú, že na ne existuje účinná terapia.

Niektorí ľudia majú genetický nedostatok proteínu alfa-1-antitrypsínu (AAT). Obvykle sa vyrába v pečeni a jeho úlohou je chrániť pľúcne tkanivo. Krvný proteín inaktivuje takzvané proteázy. Ide o enzýmy, ktoré sa čoraz častejšie tvoria pri zápaloch a chronickom podráždení a rozkladajú tkanivo - najmä v pľúcach. Ak ochranný vplyv AAT chýba, pľúca sa postupne poškodzujú. Typickým osudom pacientov je rastúca dýchavičnosť, ktorá vedie k potrebe transplantácie pľúc a výrazne skrátená dĺžka života.

Proteínový proteín infúziou

Dlho existovalo podozrenie, že by im mohol pomôcť umelý prísun ochranného alfa-1-antitrypsínu. Nedostatok je celoživotne kompenzovaný vnútrožilovým podaním - a čím skôr začnete, tým nižšie je riziko závažného emfyzému pľúc.

Dlho však nebolo jasné, či liečba môže skutočne chrániť. Pretože prvé malé zmeny v pľúcnom tkanive bolo doteraz ťažké zmerať, použité testy respiračných funkcií pomôžu pri diagnostike až vtedy, keď choroba ďalej postupuje.

Teraz vedci okolo Kennetha Chapmana boli prvýkrát schopní preukázať účinnosť podávania alfa-1 antitrypsínu. Aby to urobili, počítačovou tomografiou skontrolovali stav pľúc postihnutých. Toto vyšetrenie im umožnilo presne určiť hustotu pľúcneho tkaniva. "To nám umožnilo zistiť zmeny oveľa skôr, ako by bolo možné pri teste pľúcnych funkcií," hovorí vedúci štúdie Chapman.

Spomalenie zmršťovania

Vedci do štúdie zaradili 200 pacientov s nedostatkom alfa-1 antitrypsínu. 24 mesiacov dostávali buď liek alebo placebo. Na konci štúdie vedci dokázali, že podanie alfa-1 antitrypsínu skutočne spomaľuje postupný rozpad pľúcneho tkaniva.

Výsledky štúdie môžu povzbudiť ošetrujúcich lekárov a ich pacientov, aby včas a konzistentne vykonávali vhodnú substitučnú liečbu. "Terapia nielenže zachováva pľúcne tkanivo, ale pravdepodobne môže pacientom poskytnúť viac rokov života," hovorí Chapman.

Liek je možné použiť iba na pomoc tým pacientom, ktorých pľúca sú napadnuté kvôli nedostatku ATT. Ak osoba v dôsledku konzumácie tabaku ochorie na chronickú obštrukčnú chorobu pľúc (CHOCHP) s emfyzémom, liečba nebude účinná.

Nedostatok AAT nie je neobvyklý: je v Európe asi taký bežný ako diabetes 1. typu. Odborníci odhadujú, že ním trpí až päť percent pacientov s CHOCHP. Len asi každý 20. postihnutý vie o svojom genetickom defekte. (porovnaj)

Zdroj:

Chapman, Kenneth R a kol.: Liečba vnútrožilovou augmentáciou a hustota pľúc pri závažnom nedostatku a1 antitrypsínu (RAPID): randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná štúdia. The Lancet, 28. mája 2015

Tagy:  drogy digitálne zdravie prvá pomoc